CRISPR-терапия вылечила свиней с мышечной дистрофией

Миодистрофия Дюшенна является одним из наиболее распространённых и наиболее разрушительных генетических заболеваний мышц.

Недавно же учёные из Мюнхенского технического университета (TUM) использовали инструмент редактирования генов CRISPR, чтобы вылечить от этого недуга подопытных свиней.

Подробнее: Вести.Ru

Генетики вылечили миодистрофию методом редактирования генов CRISPR

Немецкие учёные применили метод редактирования генов CRISPR при лечении от дистрофии подопытных свиней.

Так как заболевание является генетическим, учёные пытаются справиться с ним путём редактирования генов.

Подробнее: News.ru

Мышечная дистрофия была вылечена у свиней с помощью технологии CRISPR

Специалисты из Мюнхенского технического университета использовали технологию CRISPR, чтобы устранить этот недуг у подопытных свиней.

Также процедура улучшила мышечные функции и положительно повлияла на продолжительность жизни свиньи.

Подробнее: Anonsens

CRISPR-терапия справилась с миодистрофией Дюшенна у свиней

Облегчив симптомы миодистрофии Дюшенна у мышей и собак, генная терапия добралась и до свиней.

Как и для других генетических заболеваний, для болезни Дюшенна ученые разрабатывают генную терапию, которая позволила бы исправлять ген прямо в клетках живого пациента.

Подробнее: N+1

Генная терапия миодистрофии Дюшенна: пока на свиньях

Причина миодистрофии Дюшенна — имеющиеся в 1 из 5000 Х-хромосом мутации в гене белка дистрофина, (DMD), которые приводят к потере его активности и в итоге к деградации мышечной ткани: дистрофин необходим для ее нормальной регенерации.

В качестве модели использовали свиней, у которых из гена DMD удалили 52-й экзон, что привело к полной потере активности дистрофина из-за сдвига рамки считывания.

Подробнее: PCR.news

CRISPR-терапия вылечила свиней с мышечной дистрофией

Использование методик CRISPR-Cas для направленного редактирования геномов является перспективным направлением в современной генной инженерии.

Суть эксперимента заключается в следующем: при помощи CRISPR они “откорректировали” дефектный ген дистрофина.

Подробнее: ToDay News Ufa