CRISPR вылечил собак от мышечной дистрофии

В эксперименте при помощи одного из методов редактирования генома ученые устранили симптомы болезни у четырех собак, в генах которых содержалась вызывающая миодистрофию мутация.

Исследователи во главе с Эриком Олсоном (Eric Olson) из Юго-западного медицинского центре Университета Техаса использовали метод редактирования генов, известный как CRISPR-Cas9, для коррекции мутаций в гене дистрофина у четырех щенков породы бигль в возрасте одного месяца.

Подробнее: Полит.ру

CRISPR победил мышечную дистрофию у собак

Ученые использовали метод редактирования генома CRISPR/Cas9 для того, чтобы исправить у собак генетический дефект, вызывающий миодистрофию Дюшенна — связанное со слабостью мышц заболевание.

В новой работе ученые вводили двум месячным щенкам с этим заболеванием разные количества вирусов, которые доставляют необходимые для редактирования генома вещества внутрь клеток.

Подробнее: Индикатор

CRISPR вылечил собак от мышечной дистрофии

Небольшое исследование на больных мышечной дистрофией Дюшенна собаках показало, что CRISPR-система, нацеленная на ген дистрофина, и введенная в составе аденоассоциированного вируса в мышцы или кровь, эффективно восстанавливает экспрессию белка в скелетных мышцах и сердце.

Несмотря на успешные испытания, результат которых намного превзошел эффективность терапии олигонуклеотидом, авторы признают, что для оценки реальной эффективности CRISPR -терапии нужны долговременные исследования на большем количестве животных, которые покажут, в течение какого времени нужная экспрессия белка поддерживается в мышцах.

Подробнее: N+1